# FDA-approved! Un nuevo tratamiento nacido en Vall d'Hebron

Episodio de [PÍLDORAS de BIOTECH](https://escuchario.semeescucha.es/podcast/pildoras-de-biotech), de Ysios Capital & Pharma New Talent.

- Publicado: 18 de noviembre de 2025
- Duración: 28 min
- Temporada 2, episodio 3
- Audio: https://media.zencast.fm/pildoras-de-biotech/2b2fd4ca-7c61-466d-a1bf-a9cea84c5841.mp3?source=feed
- Página: https://escuchario.semeescucha.es/podcast/pildoras-de-biotech/episodio/1788150-fda-approved-un-nuevo-tratamiento-nacido-en-vall-d-hebron

## Sobre este episodio

Desde el Vall d’Hebron Research Institute (VHIR), un pequeño grupo de investigadores ha logrado algo extraordinario: que la FDA apruebe un nuevo tratamiento para una enfermedad mitocondrial ultra rara: el déficit de timidina quinasa 2. Hablamos de una terapia que reduce la mortalidad en un 86% y que ha llegado al mercado tras una colaboración transatlántica entre Barcelona, Columbia University y una biotech en California, creada ad hoc para llevarla adelante. Con el Dr.Ramon Martí como invitado especial, profundizamos en el origen de esta terapia, su impacto transformador para los pacientes y en cómo una historia de uso compasivo, decisión clínica y química se ha convertido en un caso de éxito internacional. Una historia que empieza en un laboratorio de Barcelona, cruza el Atlántico dos veces… y termina salvando vidas en todo el mundo. Minutaje episodio: \[00:28\]: Vall d’Hebron y un nuevo hito en enfermedades raras. \[01:11\]: Reducir la mortalidad en un 86%. \[01:26\]: De Columbia(NY) a Barcelona, pasando por California. \[01:44\]: Special guest: Dr.Ramon Martí, VHIR. \[02:14\]: ¿Qué es el déficit de TK2d?una nueva aproximación terapéutica. \[03:36\]: De la investigación básica al uso compasivo en pacientes. \[04:20\]: Timidina y desoxicitidina, bases de un tratamiento efectivo. \[06:32\]: Ultra rara, letal y sin opciones terapéuticas. \[09:17\]: Primeros resultados clínicos. \[15:41\]: La Biotech entra en escena: creación de Modis Therapeutics. \[17:00\]: El papel del inversor. \[18:46\]: Modis Therapeutics, Zogenix y UCB. \[19:22\]: El viaje desde la academia: retos y aprendizajes. \[21:00\]: ¿Por qué la FDA aprobó antes que la EMA?. \[23:20\]: Un tratamiento que salvará vidas. \[25:03\]: Reflexiones sobre el ecosistema ¿cómo seguimos?. \[27:32\]: Regulación, tech transfer y visión. SPONSOR: 👉 https://ysioscapital.com/ Invirtiendo en la medicina del futuro desde 2008 💸🧪🔬

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