#73 Explorando la Terapia Génica con Juan Bueren

Juan Bueren es uno de los expertos de mayor prestigio en España sobre terapia génica, sobre todo en enfermedades hematológicas. Es Director de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT (Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales, y Tecnológicas). Recientemente sus trabajos, en colaboración con Rocket Pharma, han permitido desarrollar un tratamiento efectivo para la anemia de Fanconi. En este episodio hablamos de terapia génica, diversas estrategias de uso para enfermedades concretas, complejidades que entraña su traslación a la práctica, el alto coste, y visión de futuro. 1:00 Inicio: Farmacéutico por consejo del bioquímico del Dr. Sillero. CIEMAT 7:00 Importancia de las células madre de la médula ósea. 10:00 Terapia génica. Definición. Importancia del vector viral. 18:00 Terapia génica de adición y terapia génica de edición. CRISPR 22:00 Traslación clínica de la terapia génica. Inoculación del vector in situ. 25:00 El coste de la terapia génica. Nanotecnología. 28:00 Rocket pharma y ensayos clinicos anemia de Fanconi. 42:00 Momentos EUREKA. 44:00 Deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I. 49:30 Investigación en España. Dificultades en gastar el dinero. 53:00 Aficiones. El mar. Golf. 55:00 Libros. La ruta infinita de Jose Calvo Poyato 56:00 Mi paper preferido.